Bài viết thảo luận về việc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để điều trị cholesterol cao, một yếu tố nguy cơ lớn gây bệnh tim.
Bài viết giới thiệu hai bệnh nhân, Christos Soteriou và Marco Carabott, mắc tình trạng di truyền gọi là tăng cholesterol gia đình, gây ra mức cholesterol cực kỳ cao ở độ tuổi trẻ. Cả hai người đàn ông đã từng bị đau tim và phẫu thuật bắc cầu, mặc dù đã dùng thuốc hạ cholesterol.
Bài viết giải thích cách các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng việc vô hiệu hóa một số gen gan nhất định, như ANGPTL3 và PCSK9, có thể giảm đáng kể mức cholesterol. Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu nhỏ sử dụng CRISPR để tắt gen ANGPTL3 đã thấy mức LDL cholesterol và triglyceride của bệnh nhân giảm khoảng 50%.
Mặc dù các thử nghiệm quy mô lớn hơn vẫn đang được tiến hành, các chuyên gia tin rằng phương pháp chỉnh sửa gen này có thể mang tính cách mạng trong việc phòng ngừa bệnh tim, có khả năng cho phép một liệu trình điều trị duy nhất cung cấp sự bảo vệ suốt đời chống lại cholesterol cao và đau tim. Tuy nhiên, vẫn còn những lo ngại về các tác dụng phụ lâu dài tiềm tàng và cần tiếp tục đánh giá an toàn của công nghệ này.
Nguồn:www.aol.com
